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Irmãos enfrentam doença rara e buscam tratamento de terapia gênica nos Estados Unidos

Este tratamento representa uma esperança significativa para mudar o curso da doença em suas vidas

Fala Brasil|Do R7

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Pedro e Tiago são irmãos que compartilham não apenas sonhos e a vida familiar, mas também uma condição médica rara: a distrofia muscular de cinturas tipo 2C. Essa doença genética afeta progressivamente a força dos músculos. Pedro foi diagnosticado aos 4 anos de idade. Na época do diagnóstico, sua mãe estava grávida do terceiro filho, com uma chance de 25% dele também ter a mesma condição.


A neuropediatra responsável pelo acompanhamento dos irmãos conseguiu incluí-los em um estudo promissor de terapia gênica na Flórida, Estados Unidos. Este tratamento representa uma esperança significativa para mudar o curso da doença em suas vidas. No entanto, participar desse estudo exige um custo elevado: cerca de 1 milhão de dólares (mais de R$ 5 milhões), além das limitações impostas pelas poucas vagas disponíveis.


A distrofia muscular que os afeta faz parte das doenças neuromusculares caracterizadas pela fraqueza progressiva predominante nos membros inferiores como quadris e pernas. Atualmente não há tratamentos eficazes disponíveis; as intervenções se concentram em oferecer suporte para melhorar a qualidade de vida dos pacientes.

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